Terapia genica della leucodistrofia metacromatica
La leucodistrofia metacromatica è una malattia caratterizzata da degenerazione della mielina a livello del sistema nervoso centrale e periferico.
La malattia è causata da un deficit dell'enzima arilsolfatasi A.
Ricercatori del San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy hanno trapiantato cellule staminali ematopoietiche geneticamente modificate in modo da trasportare il gene dell'arilsolfatasi A , in un modello animale.
E' stata in tal modo ricostruita l'attività dell'enzima , prevenendo lo sviluppo di danno motorio , di apprendimento , e di deficit di coordinazione , e le tipiche alterazioni neurologiche della malattia.
E' stato impiegato un vettore lentivirale.
La terapia genica sembra rappresentare una potenziale strategia per la cura della leucodistrofia metacromatica.
Biffi A et al , J Clin INvest 2004 : 113 : 1118-1129
XagenaHeadlines2004